El hospital La Fe de Valencia participa en un ensayo para tratar a niños con cannabis

El Hospital La Fe de Valencia participa en este estudio de fase 3 de cannabidiol en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), cuyos resultados han sido publicados en el The New England Journal of Medicine (NEJM).

El neurólogo Vicente Villanueva, jefe de la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universtiari i Politècnic La Fe, es coautor del trabajo, tanto con la inclusión de pacientes como con el análisis de datos, han informado a EFE fuentes del centro hospitalario.

Según Villanueva, los resultados obtenidos en este trabajo realizado por los servicios de Neurología y Neuropediatría de La Fe, demuestran que el cannabidiol «ha conseguido una mejoría en las crisis más graves en un número relevante de pacientes». «Esto, en una enfermedad tan grave, en la que la existencia de fármacos que funcionen es escasa, es una gran noticia», ha subrayado.

Este ensayo es el primer estudio de determinación del rango de dosis que compara la formulación farmacéutica de cannabidiol con placebo como terapia adicional en el LGS.

Ambas dosis redujeron significativamente la frecuencia de los ataques en pacientes con control de convulsiones deficiente, a pesar del uso de múltiples fármacos antiepilépticos.

La solución oral de cannabidiol (CBD, Epidiolex®) probada es una formulación farmacéutica de cannabinoide altamente purificado (CBD), un cannabinoide que carece de los efectos de euforia que se asocian a la marihuana.

El síndrome de Lennox-Gastaut aparece entre los 3 y los 5 años y los pacientes sufren múltiples tipos de crisis, tanto atónicas como tónicas, que a menudo provocan caídas y lesiones y ausencias.

Además, la mayoría de los menores afectados experimentan algún grado de deterioro intelectual, así como retrasos en el desarrollo y trastornos de conducta.

Aunque la incidencia de esta enfermedad es difícil de concretar, en estudios epidemiológicos previos se detectaron 500 casos en España, una cifra que según Villanueva podría elevarse hasta el millar de casos.

Según el experto, aunque se ha mejorado mucho el tratamiento de la epilepsia y se prolonga la vida de estos pacientes, el problema es que son «muy resistentes» a la medicación antiepiléptica «por lo que hay pocas opciones que funcionen. Las nuevas alternativas nos abren opciones para tratamientos».

El estudio escogió al azar a 225 pacientes con LGS y una edad media de 16 años de 30 hospitales de Estados Unidos y de Europa, de los cuales 4 son pacientes de La Fe, y cuyas crisis no estaban controladas con su régimen actual de medicamentos antiepilépticos.

Los pacientes recibieron una dosis de solución oral de cannabidiol o placebo además del tratamiento existente.

Al inicio del estudio, los pacientes tenían una frecuencia media de 85 crisis por mes y durante el período de tratamiento, de 14 semanas experimentaron reducciones medias significativamente mayores en las crisis atónicas mensuales del 37,2 % en comparación con una reducción del 17,2 % para el placebo. Como resultados secundarios del estudio, destaca la mejora global los pacientes y de su calidad de vida.

Según Villanueva, las crisis en las que se detectó una mayor mejoría eran «las más graves, las más discapacitantes que están asociadas a caídas».

El medicamento acaba de aprobarse recientemente por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y se espera que esté disponible para los pacientes estadounidenses con síndrome de LGS y Dravet (otro tipo de epilepsia) en la segunda mitad del año.

Para su comercialización en Europa, la solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se hizo efectiva en diciembre de 2017 y se espera que la decisión se tome a principios de 2019.