El medicamento más caro del mundo cuesta dos millones de dólares por dosis

Zolgensma es una terapia génica para tratar la atrofia muscular espinal, una rara enfermedad neurodegenerativa de origen genético. Una única dosis del este medicamento desarrollado por Novartis y AveXis, es capaz de salvar vidas de niños que nunca superarían su segundo cumpleaños y evitar que queden postrados en una silla de ruedas.

Sin embargo, el problema es económico porque se trata del medicamento más caro del mundo. Cada dosis de este nuevo fármaco aprobado en Estados Unidos cuesta 2,1 millones de dólares, un precio elevado para los pacientes e incluso para los gobiernos. Está previsto que Europa lo aprueba también próximamente y será entonces cuando cada país negocie con el laboratorio el precio.

El laboratorio justifica el precio en los 15 años de investigación con una inversión millonaria, pero recuerda que una sola dosis cambia la vida del paciente mientras que otros tratamientos, aunque son menos costosos, requieren una medicación de por vida que multiplica finalmente el coste.

El nuevo fármaco es el primero de una nueva clase de terapias génicas. De hecho, más de sesenta medicamentos de este tipo podrían salir en el mercado en los próximos cinco años con precios que superarían el millón de dólares.

La compañía no ha descartado estudiar formas de financiación para el Zolgensma como se hiciera en el pasado con otros fármacos. De momento, ya hay 150 pacientes que lo ha probado con excelentes resultados.